Upadacitinib 비분절형 백반증 위상3 (Viti-Up) 48주 — T-VASI50 21.5%, F-VASI75 25.2%, 첫 경구 시스템 치료제 FDA 제출
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Upadacitinib 비분절형 백반증 위상3 (Viti-Up) 48주 — T-VASI50 21.5%, F-VASI75 25.2%, 첫 경구 시스템 치료제 FDA 제출

By Léa · · AAD 2026 Late-Breaking
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미국 피부과학회(AAD) 2026 연례 학회 후기 임상 세션에서 JAK1 억제제 upadacitinib(브랜드명 RINVOQ)의 비분절형 백반증 위상 3 임상시험 Viti-Up-1·Viti-Up-2 데이터가 발표됐다. 48주 후 1차 평가 변수인 T-VASI50과 F-VASI75를 모두 충족했다. FDA와 EMA에 적응증 추가 신청이 제출됐다. 승인 시 백반증 첫 경구 시스템 치료제가 된다.

임상 데이터

프랑스 니스 의대 티에리 파스롱(Thierry Passeron, MD, PhD) 교수가 발표. 12세 이상 비분절형 백반증 청소년·성인 대상 글로벌 위상 3 시험으로, upadacitinib 15mg 1일 1회 vs 위약을 무작위 배정 후 48주 추적했다.

48주 1차 평가 변수 결과:

  • T-VASI50 (전신 백반증 50% 이상 재색소화)
    • Viti-Up-1: upadacitinib 19.4% vs 위약 5.9%
    • Viti-Up-2: upadacitinib 21.5% vs 위약 5.9%
  • F-VASI75 (얼굴 백반증 75% 이상 재색소화)
    • Viti-Up-1: upadacitinib 25.2% vs 위약 5.9%
    • Viti-Up-2: upadacitinib 23.4% vs 위약 6.9%

2차 평가 변수에서도 F-VASI50 (24주, 48주), F-VASI90 (48주) 모두 위약 대비 유의하게 높은 도달률을 보였다.

치료 효과는 시간에 따라 지속적으로 향상됐다. 24주 시점보다 48주 시점에서 도달률이 더 높아 장기 투여 시 효과가 누적된다는 패턴이 확인됐다. 새로운 안전성 신호나 주요 심혈관 이벤트(MACE) 보고는 없었다.

백반증 = 면역 매개 멜라노사이트 파괴

비분절형 백반증은 자가면역 기전으로 멜라노사이트가 파괴되는 만성 피부 질환이다. 전 세계 인구의 0.5~2%, 한국에서는 약 50만 명이 영향을 받는다. 얼굴, 손, 발, 생식기 등 노출 부위에 흰 반점이 형성되고 진행성으로 확장된다.

면역학적으로 IFN-γ → CXCL9/10/11 → CD8+ T 세포 모집 → 멜라노사이트 세포독성의 신호 캐스케이드가 핵심이다. JAK1/JAK2 신호가 IFN-γ 효과의 중심에 있다.

upadacitinib은 JAK1 선택적 억제제로 IFN-γ 신호를 차단해 멜라노사이트 파괴를 멈추고 모낭 줄기세포에서 멜라노사이트 재생을 허용한다. 이미 류마티스 관절염, 아토피 피부염, 강직성 척추염, 궤양성 대장염 등에 승인된 약물이다.

기존 백반증 치료의 한계

지금까지 백반증 치료 옵션은 제한적이었다.

  • 국소 코르티코스테로이드 + 칼시뉴린 억제제: 소면적 안면부에만 효과적, 장기 사용 시 부작용
  • 광선치료(NB-UVB): 주 2~3회 1년 이상 시행. 시간·접근성 부담
  • 국소 ruxolitinib(JAK 억제제): 2022년 FDA 승인. 얼굴 + 소면적에만. 전신 적용 한계
  • 비외래 표피 이식: 안정기 환자에 한정. 큰 면적 수술 부담

upadacitinib는 경구 1일 1회로 전신 백반증에 접근 가능한 첫 시스템 치료제가 된다. 손, 발, 사지 등 광선치료와 국소제로 치료가 어려운 부위가 가능해진다.

”21%만 50% 재색소화”가 의미하는 것

언뜻 21~25%의 도달률은 낮아 보인다. 그러나 백반증 임상에서는 의미 있는 수치다.

  • 자연 재색소화율은 5~10% 미만
  • 위약군 대비 약 4배 응답률
  • 얼굴(F-VASI75) 25%는 백반증 환자에게 정신사회적 영향이 가장 큰 부위에서 의미 있는 변화
  • 48주 시점이고, 60주·72주 추적이 진행 중이므로 응답률은 더 올라갈 전망

또한 임상에서 응답하는 환자는 응답 자체가 부분이 아닌 확실하다. 50% 미만 응답자도 다수가 25~49% 재색소화를 경험한다. 백반증의 정신사회적 부담을 고려할 때 ‘진행 정지 + 부분 재색소화’도 임상적으로 유의미하다.

한국 시장 시사점

한국에서 upadacitinib(RINVOQ)는 류마티스 관절염, 아토피 피부염 등 6개 적응증으로 이미 사용 중이다. 백반증 적응증 추가 시 보험 급여 절차가 필요하다.

비용은 글로벌에서 월 $5,000~$6,000대로, 보험 미적용 시 한국에서 월 600~800만원대다. 보험 급여 협상에 따라 환자 부담이 결정된다.

임상 적용

  • 적응증 (예상): 12세 이상 비분절형 백반증, 광선치료/국소제 효과 미흡 또는 적용 어려운 환자
  • 용량: upadacitinib 15mg 1일 1회 경구
  • 효과 시점: 24주에 첫 의미 있는 변화, 48주에 누적 응답, 72주까지 향상 지속 가능
  • 모니터링: 간기능, 지질, 호중구·림프구, 헤모글로빈, 결핵·B형 간염 스크리닝
  • 금기: 활동성 결핵, B형 간염, 임신 (B형 간염은 사전 치료 후 가능)
  • 부작용: 상기도 감염, 좌창성 발진, 헤르페스 재활성화. MACE 증가 신호 위상 3에서 미관찰
  • 병용: 광선치료 또는 국소 calcineurin 억제제 병용 권장 (단, 임상시험 데이터 별도 확인 필요)
  • 환자 선택: 진행성 백반증, 광선치료 비응답자, 광범위 분포(>10% 체표면적)
  • 미용 vs 의학: 보험 급여 시 의학적 적응증 인정. 미용 목적 처방은 별도